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1劑4900萬 SMA基因治療藥將納健保

全球最貴藥物之一「諾健生」,用在治療罕見疾病脊髓肌肉萎縮症(SMA),八月將納入健保給付,經議價,一劑四千九百萬元,成為台灣健保史上最貴的給付藥物。這個藥物,施打後終生有效,是罕病患者「第一次」獲得治癒的機會,被視為是畫時代的藥品,也是罕病治療的一大里程碑。

SMA患者,身體運動功能會逐步退化,連坐都沒辦法坐,咀嚼吞嚥肌肉功能也會喪失;如果是在幼年期間發病,致死率極高,通常活不過二歲,若成年後發病,則會逐步全身癱瘓,需仰賴長照、社福體系照顧。
【2023/6/24 聯合新聞網】

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